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1500万一针的药(1400万一针的药)

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【1300万针。史上最贵药品获批。什么药临床获批1300万针?】随着2021年脊髓性肌萎缩症(SMA)的治疗药物脑希纳钠被纳入新的医保药品目录,诺华也加快了在中国推出创新SMA药物的步伐。

近日,根据中国美国食品药品监督管理局药物评价中心(CDE)的公告,诺华公司拥有的用于sma的AAV基因治疗药物Zolgensma(OAV101注射液)在中国提交的临床试验申请已获得临床试验的默示许可。此前,2021年10月21日,该药临床试验申请被受理。

公开资料显示,诺华的Zolgensma是全球首个脊髓性肌萎缩症的基因疗法。在国外售价212.5万美元(折合人民币约1358万元),也被称为史上最贵药物。然而,Zolgensma只需要注射一次。目前,Zolgensma已在全球近40个国家和地区获得批准。其中,Zolgensma于2020年被日本纳入医保,患者只需支付30%的费用;2021年3月,被英国纳入国家医疗服务体系。

目前全球只有博健、诺华、罗氏三家SMA治疗药物获批。除了刚刚在中国获批的诺华卓根斯玛临床试验,罗氏的Evrysdi也于2021年6月获批在中国上市,成为中国首个获批治疗sma的口服治疗药物。此外,SMA领域的相关药物有十几种,在全世界处于不同的临床阶段。

SMA患者面临诊断困难。

脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见的常染色体隐性神经肌肉疾病,以进行性和衰弱性肌肉萎缩和无力为特征。SMA主要发生于婴幼儿,可表现为肌张力低下、头部控制不良、蛙腿姿势、呼吸困难、发育迟缓、脊柱侧凸或关节挛缩等症状。随着病情的发展,运动功能逐渐下降。

SMA是导致两岁以下婴儿死亡的首要遗传病因素,严重影响患者和照顾者的生活质量。此前,患者一直面临无药可用的困境。

来自浙江的珍妮是一名出生时没有经过产前筛查的SMA患者。当珍妮一岁多的时候,她的家人发现她拒绝在地上行走。经过医院检查,她被诊断为一种罕见的疾病SMA。你女儿最多能活到四岁。回家好好照顾她。医生的话蒙蔽了珍妮的父亲鲍宗峰。他带着珍妮跑遍了浙江各大医院,跑遍了全国各地求医,一次次被告知同样的结果。

最终,包宗锋花光了所有积蓄,甚至还得了40多万的债务。但是女儿不仅没有好转,甚至下肢也逐渐失去了运动能力,上肢的运动能力也减弱了,脊椎也变形了。

在漫长的治疗生涯中,鲍宗锋知道,让女儿好起来是不可能的。咨询当地医生后得知,如果再要一个孩子,患这种病的几率只有25%。如果孩子健康,一百年后他就能照顾珍妮了。这对夫妇决定为珍妮赌一把。

于是,2008年,他的儿子包傲健出生了。不幸的是,悲剧重演了:2009年,小奥健还是被确诊为SMA。

然而,在这对夫妇生下他们的儿子后,他们得知大约50个人中就有一个SMA基因携带者。对二胎进行出生检查,对有家族史的高危人群进行携带者筛查,可以有效阻断新发病例。但夫妻俩都是农民,也不知道这种病可以做产前基因检测,而且当时当地也没有相应的检测机构。

中南大学湘雅医院儿科主任医师彭静在接受媒体采访时表示,SMA的发病率约为六千分之一到一万分之一。按此估算,中国可能有2万到3万患者。

这种罕见疾病的误诊率极高。新生儿可能因肌肉无力被误诊为缺氧缺血性脑病,或因全身无力被误诊为脑瘫或运动障碍。此外,这种罕见的疾病由于其常见的肺部疾病和呼吸肌缺乏力量,在重症ICU中可能被诊断为重症肺炎直至死亡。然而,这种疾病有其自身的特点。这孩子虽然肌肉无力,但眼睛很好。如果他想到了这个病,就不难诊断了。无法引发膝腱反射。肌电图或基因测试可以帮助病人迅速做出明确的诊断。彭静教授说。

1991年,国际脊髓性肌萎缩症联合会确认了SMA分类。根据运动功能的最高水平和发病年龄,主要分为、、型。此外,还有成人发病的IV型,产前发病并在几周内死亡的0型。

I型,也称为Werdnig-Hoffman病,是婴儿型,约占所有SMA病例的45%。孩子出生后6个月内开始发育,呈现进行性、对称性肢体无力的快速发展,最大运动能力达不到独坐。型又叫杜博维茨病,即中间型,约占30% ~ 40%。大部分患者从出生后6 ~ 18个月开始,进展较I型慢,最大运动能力可达独坐,但独坐年龄可能落后于同龄正常儿童,不能独立站立或行走。型又称库格伯格-韦兰德氏病,约占20%。大多数患者在出生18个月后发病。他们早期的运动发育正常,可以独立行走。他们中的一些人在独自行走时被耽搁了。随着年龄的增长,肌无力主要发生在近端,下肢比上肢重。最终,他们中的一些人失去了独自行走的能力,逐渐依赖轮椅。型为成人型,早期运动发育正常,成年发病,近端肢体无力,进展缓慢,寿命不缩短。

全世界只有三种SMA治疗药物获得批准。

目前全球批准的SMA治疗药物只有三种,分别是博健公司的诺西酮钠、诺华公司的Zolgensma和罗氏公司的Evrysdi。诺西酮钠是世界范围内批准的第一个SMA治疗药物。2016年12月被FDA批准用于治疗5q脊肌萎缩症(5q-SMA)的儿童和成人患者。该药物为反义寡核苷酸(ASO),可通过碱基配对与mRNA结合,从而调节蛋白表达,作用于脊髓运动神经元。这使得SMA治疗第一次成为可能。今年年初,新的国家医保药品目录公布。北京、上海、广东、浙江、四川、山东、湖南、湖北、福建、江西、河南等11个省市医院近20名SMA患者。接受了博健诺昔纳注射液和治疗。这种药的价格从70多万降到了3万多,大大减轻了相应群体的经济负担。

Zolgensma是一种基因疗法,通过单次静脉注射SMN蛋白,提供人类SMN基因的功能拷贝,阻止疾病的进展,从而解决sma的遗传根源。该药物由AveXis公司(2018年被诺华以87亿美元收购)研发,于2019年5月获得FDA批准,用于治疗SMN1基因双等位基因突变的2岁SMA儿童。

Evrysdi是世界范围内批准的第一个口服SMA疗法。它于2020年8月获得批准,用于治疗2个月及以上儿童和成人的SMA患者。Evrysdi是运动神经元存活基因II(SMN2)mRNA的剪接修饰物,可以通过增加运动神经元存活蛋白(SMN)的产生来治疗SMA。该药物为液体制剂,可口服或在家通过饲管给药,每天一次,可用于治疗所有类型SMA(I型、II型和III型)的婴儿、儿童、青少年和成人。在中国,Evrysdi于2021年6月获得国家药品监督管理局批准,用于治疗2个月及以上的SMA患者。也是国内首个获批的治疗SMA的口腔疾病矫正药物。Evrysdi于2020年4月在国内开始使用,售价6.38万元(60mg/瓶)。据悉,患者在美国每年的治疗费用约为237万元。

对于罕见的患者来说并不容易。第一,很难诊断。因为很少见,很多人不了解。二是治疗难度大,因为有时候确诊后无药可用。三是社会因素多,罕见病多,即使有药也买不起,只好出国买药。另外,有了药物也不容易解决问题,需要医学领域多学科管理团队的配合。彭静教授说。

即使有药,家庭收入在罕见病面前也成了大问题,只是杯水车薪。高价药成了很多患者和家属的无奈。如何让高价药成为救命药,也成为摆在我国医学专家面前亟待解决的社会问题。

本文到此结束,希望对你有所帮助。

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